Kan stamcellsterapi hjälpa eller bota Parkinsons sjukdom?

En undersökning i olika länder visade att de allra flesta med Parkinsons sjukdom var mest intresserade av att veta var forskningen om stamcellsterapi står idag.

Stamcellsterapi har ännu inte behandlat eller botat Parkinsons sjukdom. I stället befinner sig kliniska prövningar i ett tidigt forskningsskede, även om nya prövningar har visat vissa framsteg. Om stamcellsterapi är effektiv kan den ersätta skadade eller förstörda nervceller, antingen stoppa sjukdomsutvecklingen eller vända den helt och hållet. Dessa fördelar är dock fortfarande teoretiska.

Undersökningar och studier
Ett antal kliniska försök med stamcellsterapi för Parkinsons sjukdom är redan på gång. Den nuvarande listan över prövningar är alla i ett tidigt skede. De flesta befinner sig i fas I, vilken visar på säkerheten i en intervention. Vissa kommer snart att gå vidare till fas II, vilket bevisar interventionens effektivitet i en grupp deltagare.

I juni 2023 var Bayers dotterbolag BlueRock det första företaget som rapporterade initiala framsteg i användningen av stamceller för behandling av Parkinsons sjukdom. I en klinisk fas I-studie tolererade deltagarna behandlingen väl, vilket tyder på att det är säkert att gå vidare till kliniska fas II-prövningar. Dessutom växte de implanterade stamcellerna som förväntat i deltagarnas hjärnor.

Hur fungerar det?
Stamcellsterapi använder stamceller, som är en typ av odifferentierade celler som kan växa till vilken typ av cell som helst. Stamceller kommer vanligtvis från embryon, men forskare kan också återställa hud- och blodceller till ett embryoliknande tillstånd. Dessa är kända som pluripotenta stamceller. Forskare har redan använt stamceller för att behandla vissa sjukdomar, särskilt de som involverar cellförstörelse eller dysfunktion.

På grund av Parkinsons sjukdom innebär förstörelsen av dopaminerga nervceller som producerar dopamin, stamcellsterapi att de förstörda neuronerna och gör det möjligt för hjärnan att börja producera hälsosamma nivåer av dopamin igen.

Kliniska prövningar av stamcellsterapi är dock i sin linda och har ännu inte visat att den kan behandla Parkinsons sjukdom. En enda fallrapport fann att en stamcellstransplantation återställde motorisk funktion hos en person utan några negativa effekter.

Fördelar
Teoretiskt sett är stamcellsterapi ett sätt att behandla Parkinsons sjukdom. Även om det inte ger ett totalt botemedel kan det bromsa sjukdomsförloppet eller kanske hjälpa till att minska svårighetsgraden av symtomen. Dessa fördelar är dock fortfarande teoretiska och obevisade.

Dessutom skulle stamcellsterapi kunna minska behovet av läkemedel som i sig kan orsaka betydande biverkningar. På så sätt skulle den kunna förbättra livskvaliteten och minska människors oro för sin diagnos och framtid.

Risker
Eftersom stamcellsforskningen bara är i sin linda har forskarna inte identifierat alla möjliga risker. Själva förfarandet utgör vissa risker, bland annat tumörbildning i hjärnan efter transplantationen. Det finns också en liten risk för infektion.

Förfarande
Det finns olika alternativ för att odla och skörda stamceller. Stamceller kommer vanligen från embryon eller från viss vävnad som forskarna kan återställa till ett embryonalt tillstånd.

Under ingreppet injicerar en läkare stamceller direkt i hjärnan, vanligtvis i substantia nigra, som innehåller dopaminerga nervceller. Stamcellerna bör sedan börja växa och reproducera sig, vilket potentiellt kan återställa funktionen, även om denna fördel fortfarande är teoretisk, inte bevisad.

Andra behandlingar för Parkinsons sjukdom
Stamcellsbehandling är en experimentell behandling för Parkinsons sjukdom, och människor kan inte få tillgång till den förutom genom en klinisk prövning.

Det finns idag inget botemedel mot Parkinsons sjukdom och det finns inga sjukdomsmodifierande medel. Istället fokuserar behandlingen på att hantera symtomen. Standardbehandlingarna är:

Levodopa: Detta hjälper till att främja dopamin i hjärnan och kan kontrollera symtomen i 3–6 år. Läkare kombinerar det vanligtvis med Cabidopa, vilket kan minska biverkningarna.

Selegilin: Detta kan ge ytterligare fördelar tidigt i sjukdomsförloppet.

Dopaminagonister såsom Ropinirol eller Pramipexol: Hos unga personer med Parkinsons sjukdom kan dessa mediciner hjälpa till med symtomen. De är mindre effektiva än Levodopa men orsakar också färre biverkningar.

Hantering av symtom: En läkare kan till exempel rekommendera sildenafil för erektil dysfunktion.

Socialt stöd: Utbildning om sjukdomen, stöd från vänner och familj och en plan för att stödja en person när deras symtom och behov förändras kan lindra ångest.

Psykologiskt stöd: Detta kan inkludera psykoterapi, stödgrupper och mediciner för att hantera depression.

Människor tenderar att bli mindre mottagliga för medicinering med tiden. Medicinering kan också orsaka biverkningar, inklusive allvarliga biverkningar som psykos. Därför är det viktigt att rådgöra med en läkare om alternativ för att hantera dessa biverkningar.

Sammanfattning
Parkinsons sjukdom är ett allvarligt neurodegenerativt tillstånd. Även om medicinering kan kontrollera symtomen i några år, fungerar det så småningom inte lika bra. Symtomen tenderar att förvärras och kan orsaka betydande funktionshinder.

Stamcellsterapi är ett potentiellt botemedel. Det har ännu inte botat någon med Parkinsons sjukdom, men om det fungerar kan det revolutionera behandlingen av Parkinsons sjukdom. Under de närmaste åren kommer det framgå om det är en fungerande behandling och hur väl den fungerar.

Thomas Winberg
Källa: medicalnewstoday.com