Stamcellsterapi mot Parkinsons sjukdom: Lund i frontlinjen

Bild från stamcellstransplantation. Foto: Skånes universitetssjukhus.

I Lund bedrivs banbrytande forskning och kliniska försök med stamcellsterapi mot Parkinsons sjukdom. Detta sker främst via Lund Stem Cell Center (SCC) och dess nära samarbete med Skånes universitetssjukhus (SUS).

Lund Stem Cell Center är internationellt erkänt som ett av världens ledande forskningscentra inom stam- och regenerativ medicin. Här arbetar över 250 forskare från fler än 40 länder med olika områden, bland annat neurologi och reparation av skadad vävnad. Sedan 2009 stöder regeringen och Stiftelsen för strategisk forskning dessutom det nationella initiativet StemTherapy, vilket hjälper 47 forskargrupper i Lund och Uppsala att bli spetskompetenta inom stamcellsforskning och nya cellbaserade behandlingar (ATMP). Centret har även en avancerad serviceenhet, Cell and Gene Therapy Core, som hjälper forskarna att ta fram speciella celler och utföra genredigering.

Skånes universitetssjukhus (SUS) är ett av få sjukhus i Norden som utför avancerade cellterapier enligt EU:s regler. Här drivs kliniska studier, och man arbetar aktivt med att behandla Parkinsonpatienter med dopaminproducerande celler.

Vad är stamcellsterapi och hur kan det hjälpa vid Parkinson?

Stamceller är kroppens ”ursprungsceller” som kan utvecklas till olika specialiserade celltyper, som nervceller. Vid Parkinsons sjukdom dör de nervceller i hjärnan som producerar dopamin. Stamcellsterapi syftar till att ersätta dessa. Det går ut på att:

1. Odla fram nya dopaminceller i laboratoriet (från embryonala stamceller eller patientens egna reprogrammerade hud-/blodceller, så kallade iPS-celler).
2. Transplantera dessa celler till en specifik del av patientens hjärna (putamen).
3. Låta cellerna överleva och producera dopamin, vilket kan lindra sjukdomens symtom.

Möjliga fördelar med stamcellsterapi är att den kan återställa dopaminproduktionen, minska motoriska symtom som stelhet och skakningar, potentiellt minska behovet av medicin och ge en långvarig effekt.

Det finns dock även risker och utmaningar, bland annat en liten risk för tumörbildning (som kontrolleras noga), risk för avstötning eller inflammation som kan kräva immunhämmande behandling, samt höga kostnader. Det är viktigt att komma ihåg att behandlingen ännu inte är färdigutvecklad och godkänd för allmän användning.

Lunds banbrytande studie: STEM-PD

I Lund pågår sedan 2023 den kliniska studien STEM-PD (fas I/IIa), som är en av de första i världen och den första i Europa att transplantera embryonala stamcellshärledda dopaminceller till Parkinsonpatienter. Forskningen bygger på över 40 års erfarenhet i Lund, med pionjärer som Anders Björklund och dagens ledande forskare som Malin Parmar.

Hittills har åtta patienter behandlats i studien. De första fyra fick 7 miljoner celler och de senaste fyra patienterna har fått 14 miljoner celler. Inga allvarliga biverkningar, tumörer eller toxicitet har rapporterats. Uppföljningen av patienterna kommer att fortsätta i upp till 36 månader för att utvärdera säkerhet och effekt.

3D-rendering av en mänsklig stamcell mot en mikroskopisk bakgrund.

En närmare titt på Lunds och världens stamcellsforskning

Stamcellsforskningen för Parkinsons sjukdom är ett globalt fält, och Lund är en viktig del av det. Låt oss se hur de olika studierna går till och vad resultaten visar.

Hur cellerna framställs: Olika metoder för dopaminceller
För att behandla Parkinson behöver forskarna skapa dopaminproducerande celler. Här skiljer sig metoderna åt:

Lund (STEM-PD): I Lund använder man en noggrant kontrollerad metod (kallad GMP-kompatibel) för att skapa dessa celler från mänskliga embryonala stamceller (hESC). Denna metod är väl beprövad och har visat sig ge högkvalitativa och säkra celler i djurstudier innan de används i människor.

MSKCC / BlueRock (USA): Det här teamet i USA, som ligger långt fram, använder också GMP-tillverkning. De, liksom Lund, skapar färdig ”hyllvara” av dopaminceller som kan användas av många patienter, med hög renhet och möjlighet att tillverka stora mängder.

Mass General Brigham (USA – patientens egna celler): Denna grupp utforskar en annan spännande väg: att använda patientens egna celler (autologa iPSC). Det innebär att man omvandlar patientens egna hud- eller blodceller till dopaminceller. Fördelen är att kroppen då inte behöver dämpa sitt immunförsvar för att acceptera de nya cellerna, men produktionen är mer komplicerad och dyrare.

Företaget Aspen Therapeutics har startat en studie med autologa celler och CiRA i Japan var först med iPS celler (dock allogena) och har nyligen rapporterat resultat den 23 juli 2025.

Den japanska studien och BlueRock rapporterade data samtidigt, dessa två var först ut och de enda som rapporterat resultat.

Hur det går för patienterna: Resultat från de första studierna (Fas I/II)

De första kliniska studierna, så kallade Fas I/II-studier, handlar främst om att se om behandlingen är säker och om den har någon effekt.

Lund – STEM-PD: Här har hittills 8 patienter fått dopaminceller transplanterade (4 med en lägre dos på 7 miljoner celler och 4 med en högre dos på 14 miljoner celler). Inga allvarliga biverkningar, tumörer eller tecken på toxicitet har rapporterats under den 36 månader långa uppföljningen.

BlueRock / MSKCC – bemdaneprocel (USA): Deras Fas I-studie har behandlat 12 patienter. Även här har behandlingen varit väl tolererad utan allvarliga biverkningar efter 18–24 månader. Det finns tidiga tecken på förbättrad motorik och minskad dyskinesi (ofrivilliga rörelser).

Mass General Brigham – iPSC-autolog terapi (USA): Denna Fas I-studie har behandlat 6 patienter. Säkerheten följs upp under 12 månader. Forskarna undersöker fortfarande om patienterna som får sina egna celler fortfarande behöver mediciner som dämpar immunförsvaret. Rapporterna från denna studie är fortfarande begränsade.

Vad händer härnäst: Kommande Fas III-studier

När en behandling har visat sig vara säker och ha lovande resultat i Fas I/II-studier, går man vidare till större Fas III-studier. Dessa studier testar om behandlingen verkligen är effektiv i en större grupp patienter och jämför den ofta med befintliga behandlingar eller placebo.

BlueRock – exPDite-2 (USA): Denna stora Fas III-studie planeras att starta under första halvåret 2025 och kommer att inkludera cirka 102 patienter. Studien kommer att vara randomiserad och dubbelblind, vilket betyder att varken patient eller läkare vet om man får celler eller en skenoperation. Huvudmålet är att se om patienternas ”ON-tid” (den tid man har bra rörelseförmåga) ökar utan att man får dyskinesi, under 78 veckor. Studien har fått en så kallad ”Fast Track-status” från amerikanska läkemedelsverket (FDA), vilket visar att de ser en stor potential i behandlingen.

UCI Alpha Clinic (USA): En annan Fas III-studie planeras att starta sent under 2025, som en fortsättning på BlueRocks tidigare studier.

Lund: I Lund fortsätter man att följa upp de behandlade patienterna i STEM-PD-studien i upp till 36 månader, med fokus på säkerhet och cellernas överlevnad. Det finns inga offentliga planer för Fas III-studier ännu. Principen är att först utvärdera effektiviteten ordentligt utifrån de nuvarande resultaten och följa internationella riktlinjer innan man tar nästa stora steg.

Lund har ett samarbete med Novo Nordisk sedan många år, de har licensierat Lunds IP och är i full gång med att förbereda för globala kliniska studier, de kallar projektet TRANSCEND och använder STEM-PD-produkten.

Sammanfattning: Lunds roll i det globala loppet

Lunds STEM-PD-studie är verkligen en banbrytande klinisk studie globalt när det gäller stamcellsterapi med embryonala stamceller för Parkinsons sjukdom. Många andra länder arbetar också med detta, men få har kommit lika långt som Lund när det gäller att noggrant bevisa säkerheten, cellernas överlevnad och hur man säkert kan öka dosen av celler. Allt bygger på globala standarder för dosökning och PET-baserad uppföljning, och Lund är en aktiv del av det internationella forskarnätverket.

Slutsats: Lund tillhör världstoppen inom säkerhets- och kvalitetssäkrad stamcellsterapi, med robust etik, avancerad cellproduktion och långsiktig uppföljning. Även om globala aktörer ligger något före med att starta de stora Fas III-studierna, placerar Lunds unika och omfattande erfarenhet dem i en ledande position inom detta hoppfulla forskningsfält.

Thomas Winberg, artikelförfattare
Maria Gyllström, redigering och publicering
Korrigerad och rättad av professor Malin Parmar