Japan satsar på stamcellsterapi – men går det för fort?

Japan satsar stort på framtidens medicin – där kroppens egna celler programmeras om för att laga skadad vävnad. Behandlingar med så kallade iPS-celler (inducerade pluripotenta stamceller) testas nu på patienter med Parkinsons sjukdom, ryggmärgsskador och ögonsjukdomar. Resultaten väcker hopp – men också frågan: går det för fort?

Från hudcell till stamcell

iPS-celler skapas genom att vanliga kroppsceller – som hudceller – omprogrammeras i en process som kallas dedifferentiering. Då återfår cellen egenskaper som liknar dem hos embryonala stamceller, med förmåga att utvecklas till nästan vilken celltyp som helst i kroppen. Det är denna mångsidighet som gör tekniken så lovande inom medicin och forskning.

Med utgångspunkt i det Nobelprisbelönade arbetet av stamcellsforskaren Shinya Yamanaka tillverkar forskare i Japan iPS-celler som sedan omvandlas till olika vävnader: lager av hjärtmuskel, neuroner eller näthinneceller. Målet är att behandla tillstånd som blindhet, hjärtsjukdom och neurodegeneration.

Shinya Yamanakas genombrott

Shinya Yamanaka blev världsberömd när han 2006 visade att fyra gener kunde omprogrammera en vanlig kroppscell till en stamcellsliknande form. Tidigare trodde man att en specialiserad cell, som en hudcell, var låst i sin funktion. Yamanaka visade att cellen kunde bli ”ung” igen – utan att använda embryon. Det löste ett stort etiskt dilemma inom forskningen. För detta belönades han med Nobelpriset i fysiologi eller medicin 2012, tillsammans med John Gurdon.

Shinya Yamanaka talar vid 2013 U.S.-Japan council Annual Conference. Foto: Herman Farrer Photography

Idag används iPS-celler i forskning om bland annat Parkinson, hjärtinfarkt, diabetes och ovanliga genetiska sjukdomar. Yamanakas arbete citeras fortfarande i tusentals vetenskapliga artiklar varje år och hans institut CiRA i Kyoto är ett internationellt nav för stamcellsforskning.

En nationell satsning

Japan är ledande i världen när det gäller kliniska prövningar med iPS-celler. Regeringen har investerat mer än 110 miljarder yen (ca 7,2 miljarder kronor) i området, och därtill kommer pengar från företag och organisationer. Tillsammans har de byggt upp en infrastruktur av forskningscentra och tillverkningsenheter. Idag förbereder sig japanska sjukhus för att kunna ta emot patienter från hela världen.

Av de över 60 pågående kliniska prövningarna med iPS-celler i världen sker nästan en tredjedel i Japan. Tekniken förbättras snabbt och behandlingarna har i tidiga studier visat sig vara säkra med viss klinisk nytta. Japan har också en snabbare godkännandeprocess än många andra länder, vilket gör att behandlingar kan nå patienter snabbare – men det väcker också frågor om risker och kostnader.

Masayo Takahashi och ögats celler

År 2014 ledde ögonläkaren Masayo Takahashi världens första transplantation av iPS-härledda näthinneceller till en människa. Hon tog hudceller från en kvinna med makuladegeneration, programmerade om dem och odlade dem till ett tunt lager näthinneceller. Dessa transplanterades in i patientens öga och har överlevt i över tio år, enligt Takahashi.

Hudceller omvandlas till iPS-celler som utvecklas till retinala pigmentepitelceller och transplanteras till näthinnan hos patienter med synsjukdomar.

Behandlingen var vetenskapligt framgångsrik, men krävde stor insats och avancerad kirurgi. Därför började Takahashi och hennes team att utveckla en mer kommersiellt gångbar modell. De använde celler från donatorer och sökte enklare sätt att få in dem i ögat – bland annat genom att skapa små cellremsor som injicerades med hjälp av ett rör.

Senare försök med hornhinneceller har också varit lovande. I en studie på fyra personer med skador på hornhinnan såg tre av dem varaktig förbättring av synen. Läkaren Kohji Nishida, som ledde studien, har startat företaget Raymei och planerar större studier för att få behandlingen godkänd inom tre år.

Hjärna och ryggmärg

Jun Takahashi, som är gift med Masayo Takahashi, är neurokirurg och forskare vid CiRA. Han har lett en studie där neurala stamceller från donator-iPS injicerades i hjärnan på sju patienter med Parkinsons sjukdom. Två år efter ingreppet hade fyra av dem förbättrade symtom, med minskade skakningar och bättre rörelseförmåga.

Till skillnad från sin fru har Jun Takahashi inte grundat något företag utan arbetar fortsatt inom den akademiska forskningen. Han planerar nu försök med stroke.

Kliniska försök med iPS-celler visar blandade resultat – men vissa patienter återfår rörelseförmåga.

En annan forskare, Hideyuki Okano vid Keio University, behandlade mellan 2019 och 2023 fyra patienter med svåra ryggmärgsskador. En av dem kunde efter behandling stå upp med stöd. Två återfick viss rörelseförmåga, medan en inte visade någon förbättring.

Risker och varningar

Trots att Japan är ledande finns också varningsflaggor. Två behandlingar som fått villkorat godkännande har senare dragits tillbaka. En cellterapi för hjärtat visade sig inte ge effekt trots lång tid på marknaden. En annan behandling, en genterapi mot kärlförträngningar, visade inte heller tillräcklig nytta vid uppföljning.

Kritiker menar att Japans snabba system kan leda till att alltför kostsamma och otillräckligt bevisade behandlingar hamnar på den offentliga notan. Samtidigt anser andra att högre risker är motiverade när det gäller svåra sjukdomar där alternativ saknas.

Även utan formella godkännanden bygger många företag och sjukhus i Japan nu upp kapacitet – i förväntan om att iPS-tekniken blir en viktig del av framtidens behandlingar för svåra sjukdomar som Parkinson.

Thomas Winberg, artikelförfattare
Maria Gyllström, redigering och publicering

Källor

Cell. 2006. Induction of pluripotent stem cells from mouse embryonic and adult fibroblast cultures by defined factors.  
https://doi.org/10.1016/j.cell.2006.07.024 [Hämtad: juni 2025].

Ophthalmology Science. 2025. Transplant of induced pluripotent stem cell–derived retinal pigment epithelium strips for macular degeneration and retinitis pigmentosa.
https://doi.org/10.1016/j.xops.2025.100770 [Hämtad: juni 2025].

The Lancet. 2024. Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan. The Lancet, 404(10332), pp.1929–1939. [Hämtad: juni 2025].

Nature. 2025. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. https://doi.org/10.1038/s41586-025-08845-y [Hämtad: juni 2025].

Nature. 2025. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature. https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0 [Hämtad: juni 2025].

Japan Times. 2025. iPS cells help partially restore movement in spinal cord injury patients in Japan. Tillgänglig på: https://www.japantimes.co.jp/news/2025/03/22/japan/science-health/ips-spinal-cord-injuries [Hämtad: juni 2025].