Kan vi i framtiden vaccinera mot Parkinsons sjukdom?

UB-312, en terapeutisk (medicinsk) vaccinkandidat från Vaxxinity, ledde på ett säkert sätt till att antikroppar producerades som kunde rikta in sig på toxiska (giftiga) klumpar av alfa-synukleinproteinet även hos personer med Parkinsons sjukdom, enligt slutliga publicerade data från en klinisk fas 1-studie.

När vaccinet administreras, tränar det immunsystemet att känna igen och binda till dessa skadliga proteiner, vilket förhindrar deras toxiska klumpbildning. På så sätt kan vaccinet potentiellt bromsa sjukdomens utveckling och förbättra motoriska funktioner hos patienter. Den kliniska fas 1-studien startades för att testa dess säkerhet och effekt vid olika doseringsregimer hos friska frivilliga och Parkinsonpatienter.

”Offentliggörandet av dessa uppgifter … förevigar den djupgående effekten av UB-312 och leder angreppet mot själva kärnan i Parkinsons”, säger Lou Reese, Vaxxinitys medgrundare och verkställande ordförande, i ett pressmeddelande från företaget. – Det här är mer än bara ett vetenskapligt genombrott; det är ett stridsrop för förändring, som förklarar att status quo i Parkinsonvården inte längre är acceptabelt.”

Parkinsonpatienter utvecklade antikroppar mot alfa-synuklein
I den första delen, med 50 friska frivilliga, tolererades vaccinet väl vid doser upp till 300 mikrogram (mcg) som gavs tre gånger och ledde till att detekterbara antikroppar utvecklades mot alfa-synuklein.

I den andra delen, doserades 20 patienter med tidig Parkinsons sjukdom med någon av två UB-312-regimer, eller placebo, och följdes i 45 veckor, eller knappt ett år.

Vaccinationen ledde till kraftiga och tidsberoende ökningar av antikroppar mot alfa-synuklein. Tolv av 13 Parkinsonpatienter som fullföljde doseringen i studien utvecklade antikroppar i blodet, och för fem personer kunde dessa antikroppar också påvisas i ryggmärgsvätskan.

Det fanns inga övergripande skillnader mellan behandlingsgrupperna avseende motorisk funktion, men patienterna med detekterbara antikroppar mot cerebrospinalvätska visade en signifikant förbättring av poängen på MDS-UPDRS del II, vilket återspeglar vinster i dagliga motoriska aktiviteter jämfört med de utan detekterbara antikroppar.

Behandlingen tolererades väl och de flesta biverkningarna var lindriga och övergående. De vanligaste var huvudvärk, lokal smärta efter insamling av cerebrospinalvätska och trötthet.

”Tillsammans stöder dessa data fortsatt utveckling av UB-312 som en sjukdomsmodifierande behandling för Parkinsons sjukdom”, skriver forskarna.

Tidigare i år ingick Vaxxinity ett forskningssamarbete med University of Florida för att främja utvecklingen av vacciner mot neurodegenerativa sjukdomar, inklusive UB-312.

”UB-312 har potential att bli en viktig och potent sjukdomsmodifierande behandling för Parkinsons sjukdom”, säger Geert Jan Groeneveld, MD, PhD, neurolog och huvudprövare för studien. ”Det skulle verkligen vara fantastiskt om vi kunde vaccinera människor mot Parkinsons sjukdom i framtiden!”

Forskningen finansierades av Vaxxinity med stöd från The Michael J. Fox Foundation.