Ny cellterapi godkänd i USA

NouvNeu001, en cellterapi utvecklad av iRegene Therapeutics, har nyligen fått godkännande från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för att påbörja kliniska prövningar för behandling av Parkinsons sjukdom. Detta är en betydande milstolpe eftersom NouvNeu001 är den första kemiskt inducerade allogena cellterapin som går in i kliniska stadier för Parkinsons sjukdom i USA.

Behandlingen testas nu i en klinisk fas 1/2-studie i Kina, som startade i början av januari efter att ha fått godkännande från landets tillsynsmyndighet.

”Dubbelt godkännande av ansökningar om NouvNeu001 av amerikanska FDA och kinesiska NMPA ökar ytterligare förtroendet hos iReges globala team för att bygga en innovativ plattform i världsklass”, säger Wei Jun, PhD, VD för Iregene, i ett pressmeddelande från företaget.

NouvNeu001 är en kemiskt inducerad human dopaminerg neuronprekursor (DNP) för behandling av Parkinsons sjukdom. DNP är celler som kan utvecklas till dopaminerga neuroner, som spelar en avgörande roll i rörelsekontroll. Dessa celler levereras direkt in i hjärnans striatum, en region som ansvarar för frivillig rörelsekontroll, som påverkas negativt hos Parkinsonpatienter, via en guidad intracerebral injektion.

Preliminära resultat från fas 1-delen av den pågående studien i Kina visade att behandlingen generellt sett var säker, utan några rapporterade cellterapirelaterade biverkningar. Dessutom uppvisade behandlade patienter genomgående signifikanta förbättringar av motorisk funktion.

”På grundval av försiktiga och robusta FoU-insatser siktar iRegene på att utnyttja sin innovativa teknik för att göra genombrott för en mängd för närvarande obotliga sjukdomar, vilket ger hopp till patienter och familjer som är djupt drabbade av dessa tillstånd”, säger Wei Jun, PhD, VD för Iregene.

Fler studier på cellterapi

Som vi tidigare skrivit om pågår det även en uppmärksammad studie vid Lunds universitet men där man istället använder miljoner labbodlade hjärnceller. Här är några viktiga skillnader mellan den svenska studien om cellterapi mot Parkinsons sjukdom i Lund och NouvNeu001:

Svensk Studie (STEM-PD) i Lund
Fokus: Behandling av Parkinsons sjukdom.
Metod: Använder dopaminproducerande stamceller för att ersätta förlorade dopaminceller i hjärnan.
Samarbete: Genomförs i samarbete med Novo Nordisk och forskare vid Lunds universitet.
Klinisk Fas: Fas 1a/b klinisk studie som undersöker säkerhet och tolerabilitet av stamcellsprodukten.
Plats: Skånes universitetssjukhus, Lund.

NouvNeu001
Fokus: Behandling av Parkinsons sjukdom.
Metod: Använder kemiskt inducerade allogena celler.
Godkännande: Har fått godkännande från FDA för kliniska prövningar i USA.
Klinisk Fas: Förbereder sig för att påbörja kliniska prövningar.

Båda studierna syftar till att behandla Parkinsons sjukdom men använder olika typer av celler och har olika samarbetspartners och regulatoriska godkännanden.

Av: Thomas Winberg
Redigering: Maria Gyllström Sjövik

Källor:

prnewswire.com
parkinsonsnewstoday.com
hjarnfonden.se