Budbärande virus – referat från Världsparkinsondagen

Cecilia Lundberg, professor CNS Gene Therapy Unit, Multidisciplinary research focused on Parkinson’s disease, Wallenberg Neuroscience Center var nästa föreläsare med ämnet Budbärande virus.

Sjukdomsmodifierande behandling

• Ändrar ett sjukdomsförlopp
• Bevarar funktioner
• Ger nya funktioner för att motverka symptom
• Genterapi skulle kunna vara ett alternativ

Vad är gener?

• Riktningen för en egenskap
• Finns i varje cell – arvsmassan
• Regleringen av arvsmassan görs dels
  • inom arvsmassan
  • i processer utanför

Gener som medicin
Sjukdomar kan uppstå på grund av:

• förlust av egenskaper
• fel nivå på egenskaper
• fel användning av egenskaper
• Behandlingen skall normalisera egenskaperna
• Gör man tvärtom kan det bli en djurmodell av sjukdomen

Virus – naturens egen genöverförare

• Utnyttja evolutionen – bygg en virusvektor
• Ta först bort alla virusegenskaper….
• …och ersätt dem med behandlingsgener, s k transgener (behandlingsgener)

Bygg en genöverföringsvektor

Forskning med cellspecifika vektorer pågår

Glia-specifika vektorn är sjukdomsstyrd

• Mycket lågt uttryck i vår hjärna
• Går upp vid olika skador

En sjukdomsreglerad vektor för Parkinsons sjukdom

• Är mycket aktiv hos patienter med Parkinsons sjukdom
• Minskar aktiviteter läkning/terapeutisk effekt
• Kan ge autoreglering av nivån på behandlingsgenen

Tillväxtfaktorn GDNF

• Rescue – tidig behandlingspunkt
• Regeneration – celler har försvunnit

Viktigt att behandla i tidigt skede och viktigt med bra diagnosinstrument.

Genterapi – inte längre science fiction

• Minst 10 kliniska studier med genterapi mot Parkinsons sjukdom
• Det finns dock risker med genterapi – när man väl integrerat en gen kan man inte på ett enkelt sätt ta bort den
• Vi behöver vidareutveckla
  • cell-specifika vektorer
  • reglerbara vektorer

Av Thomas Winberg